USA zatwierdziły pierwszy na świecie lek oparty na technice edycji genów CRISPR

Dopuszczenie leków wykorzystujących metodę edycji genów to kamień milowy w leczeniu anemii sierpowatej. Rozwiązanie, które naukowcy wykorzystali do opracowania leków wciąż budzi kontrowersje. Jednak postęp zdaje się przeważać nad obiekcjami.

CRISPR na wszystkie choroby

Niedokrwistość sierpowato-krwinkowa to rzadka, wyniszczająca i zagrażająca życiu choroba krwi. Cieszymy się, że możemy z nią walczyć. Jest to szczególnie ważne dla osób, których życie zostało poważnie zakłócone przez tę chorobę

– oświadczyła dr Nicole Verdun, dyrektor Biura Produktów Terapeutycznych w Centrum Oceny i Badań Biologicznych FDA.

Zobacz też:

Terapia genowa daje nadzieję na skuteczniejsze leczenie wielu rzadkich chorób, na które obecnie nie istnieje lekarstwo. Lekarze uważają, że leki oparte na edycji genów pozwalają na bardziej ukierunkowane leczenie chorego. 

Do opracowania nowych leków naukowcy wykorzystali metodę edycji genów CRISPR (ang. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Leczenie nową metodą polega na pobraniu komórek ze szpiku kostnego pacjenta. Następnie lekarze edytują geny za pomocą CRISPR i wstrzykują miliardy zmodyfikowanych w ten sposób komórek z powrotem pacjentom.

Komórki te wytwarzają tzw. hemoglobinę płodową i przywracają w ten sposób normalne funkcjonowanie czerwonych krwinek. Co ciekawe, to w istocie nie jest to lekarstwo na chorobę, ale jednorazowy zabieg, który łagodzi jej objawy na całe życie.

Z danych przedstawionych przez FDA wynika, że leczenie nowatorską terapią łagodziło silne objawy bólowe przez co najmniej 18 miesięcy u 96,7 proc. pacjentów. Lekarze odnotowali podobne rezultaty u chorych cierpiących na pokrewne schorzenie znane jako talasemia beta.

Leczenie ma wysoką cenę

Jednak radość z zatwierdzenia leku jest jest pełna. Przełomowe terapie mogą być niedostępne dla wielu pacjentów z powodu ceny leczenia, która wynosi ponad 2,2 miliona dolarów. Zabiegi wymagają również skomplikowanej, żmudnej procedury, której wiele szpitali nie jest w stanie zapewnić. Wielu pacjentów może uznać leczenie za zbyt trudne pod względem fizycznym i logistycznym.

Mamy jeszcze wiele do zrobienia, aby zabiegi edycji genów były szeroko dostępne

– mówi Jennifer Doudna z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley, która pomogła odkryć technikę edycji genów CRISPR.

Edycja genów, która pozwala naukowcom manipulować podstawowymi elementami budowy komórki, jest łatwiejsza niż kiedykolwiek wcześniej. Lekarze prowadzą badania nad jej zastosowaniem w leczeniu wielu chorób, począwszy od rzadkich zaburzeń genetycznych, takich jak dystrofia mięśniowa, aż po powszechne dolegliwości, takie jak rak, choroby serca, cukrzyca, AIDS i choroba Alzheimera.

Zatwierdzenie leczenia zostało również przyjęte z zadowoleniem przez Victorię Gray, pacjentkę cierpiącą na ten rodzaj anemii, która jako pierwsza osoba w USA otrzymała eksperymentalną wówczas kurację.

Przeczytasz na ten temat w tekście „Jak metoda edycji genów CRISPR zmienia rzeczywistość”

Terapia CRISPR dla nielicznych?

Procedury leczenia są wciąż długie, trudne i złożone. Wymagają wielokrotnych wizyt w szpitalu, wyczerpującego i potencjalnie niebezpiecznego przeszczepu szpiku kostnego oraz długiej hospitalizacji. Czynniki te mogą sprawić, że leczenie będzie poza zasięgiem tych, którzy najbardziej go potrzebują. Wiele krajów, w których żyją pacjenci z anemią sierpowatą, nie ma wystarczająco zaawansowanych ośrodków medycznych, aby zapewnić skomplikowane leczenie. Nawet w Stanach Zjednoczonych kuracja może nie być powszechnie dostępna.

Trwają prace nad kolejnymi metodami edycji genów

Doudna kieruje ośrodkiem w Berkeley, którego celem jest uproszczenie, a tym samym zwiększenie dostępności zabiegów edycji genów. Narodowy Instytut Zdrowia w USA (ang. National Institutes of Health) również stara się rozwiązać ten problem.

Firmy biotechnologiczne twierdzą, że współpracują z prywatnymi i publicznymi ubezpieczycielami w celu pokrycia kosztów procedury. Zwolennicy zwracają uwagę, że wysoką cenę można łatwo zrównoważyć oszczędnościami wynikającymi z uniknięcia powikłań.

Inną kwestią jest to, czy przeprowadzono wystarczające badania w celu wykrycia skutków leczenia, takie jak niezamierzone błędy edycji, które mogą powodować długoterminowe problemy zdrowotne.

To może cię także zainteresować: